Genetik terapiya asoslari, organizmning genetik materialiga o'zgartirishlar kiritish orqali kasalliklarni davolash yoki oldini olishga qaratilgan. Klinik sinovlar davomida, gen terapiyasi ko'pincha mutatsiyalar sababli yuzaga keladigan genetik kasalliklarni davolash uchun ishlatilmoqda