Gen terapiyasi kasalliklarni davolash usulidir, bu usulda sog‘lom genlar inson organizmiga kiritiladi yoki genlar modifikatsiya qilinadi. Ushbu terapiya turli genetik kasalliklarni, masalan, Duchenne mushak distrofiyasi, sistik fibroz va oddiy immunitet yetishmovchiligini davolashda qo‘llaniladi