Gen terapiyasi bu kasallikni davolash yoki oldini olish uchun genlardan foydalanadigan eksperimental usul. Kelajakda ushbu usul shifokorlarga giyohvand moddalarni iste'mol qilish yoki jarrohlik amaliyoti o'rniga bemorning hujayralariga gen kiritish orqali kasallikni davolashga imkon beradi. Tadqiqotchilar gen terapiyasiga bir nechta yondashuvlarni sinab ko'rishadi, shu jumladan: Kasallikka olib keladigan mutatsiyaga uchragan genni genning sog'lom nusxasi bilan almashtirish.Noto'g'ri ishlaydigan, mutatsiyaga uchragan genni faollashtirmaslik yoki "taqillatish".Kasallikka qarshi kurashishda yordam beradigan yangi genni tanaga kiritish.Gen terapiyasi bir qator kasalliklarni (shu jumladan irsiy kasalliklar, saratonning ayrim turlari va ayrim virusli infektsiyalarni) davolashning istiqbolli varianti bo'lsa-da, ushbu usul xavfli bo'lib, uning xavfsiz va samarali bo'lishiga ishonch hosil qilish uchun hali ham o'rganilmoqda. Hozirgi vaqtda gen terapiyasi faqat boshqa davolanmagan kasalliklar uchun sinovdan o'tkazilmoqda.